Catalyst biotech, stock hub e ricerca sulle small e mid cap USA

NRx Pharmaceuticals. La GDUFA del 29 luglio è trascorsa senza approvazione, ma il dossier resta aperto. Il 7 agosto la società ha comunicato che la FDA ha completato la first-cycle review dell’ANDA per la ketamina endovenosa senza conservanti senza major deficiencies su farmaco, ingredienti, labeling proposto, CMC o altri aspetti legati al prodotto, e senza richiesta di nuovi dati clinici, di sicurezza o di efficacia. L’unico rilievo residuo riguarda il container-closure system ed è stato classificato dalla FDA come Major Deficiency: serve una certificazione del produttore sul funzionamento del luer-lock del vial. Lo stesso vial è impiegato in tre ANDA già approvate, con 11,9 milioni di unità spedite negli Stati Uniti negli ultimi dodici mesi senza reclami, resi, richiami o eventi avversi; l’ANDA include test su oltre 3.500 vial da sette lotti senza guasti osservati del luer-lock. Dopo il meeting di chiarimento del 6 agosto, la FDA ha chiesto un’attestazione del produttore su linee e metodi di produzione identici ai prodotti già approvati e sullo storico privo di reclami. Il 17 agosto NRx ha confermato che l’attestazione è stata presentata alla FDA. Non risulta ancora comunicata una nuova action date esatta.

Capricor. La BLA ripresentata di deramiocel resta sotto revisione FDA dopo il voto AdCom 3–9 del 29 luglio contro la sufficienza delle evidenze di efficacia per la cardiomiopatia associata alla DMD. Il 13 agosto Capricor ha confermato che la BLA è ancora in active review e, nella successiva comunicazione agli investitori, ha indicato l’intenzione di presentare un amendment con i dati HOPE-3 open-label extension a 24 mesi e analisi aggiuntive focalizzate sulla funzione degli arti superiori. La società ha riferito che la FDA è disposta a esaminare il nuovo materiale e che la deadline del 22 agosto verrà spostata dopo la ricezione dell’amendment. Fino alla comunicazione formale di una nuova action date, il 22 agosto resta l’ultima data PDUFA pubblicata, ma non va più trattata come una scadenza immutabile.

Ultragenyx. PDUFA della BLA ripresentata per UX111 (rebisufligene etisparvovec) nella sindrome di Sanfilippo tipo A. La società ha ribadito il 19 settembre nell’aggiornamento del 4 agosto; il dossier chiede accelerated approval.

GRAIL. Il Molecular and Clinical Genetics Panel del Medical Devices Advisory Committee FDA si riunirà il 23 settembre per discutere e votare sulla PMA di Galleri, test ematico multi-cancer early detection destinato allo screening negli adulti dai 50 anni. Non è una PDUFA farmaceutica: è un catalyst regolatorio device/diagnostico, ma materialmente rilevante per il titolo.

Mirum Pharmaceuticals / Incyte. PDUFA con Priority Review della NDA per zilurgisertib nella fibrodisplasia ossificante progressiva in pazienti di almeno 12 anni. Mirum detiene diritti mondiali esclusivi in licenza da Incyte.

Biofrontera. PDUFA della sNDA per Ameluz in terapia fotodinamica nel carcinoma basocellulare superficiale. La FDA aveva completato il filing review senza identificare filing deficiencies e assegnato il 28 settembre come target action date.

Scholar Rock. La BLA di apitegromab nell’atrofia muscolare spinale resta indirizzata al 30 settembre. Il 7 agosto la società ha comunicato che, in coordinamento con la FDA, Catalent Indiana viene rimosso dalla BLA e la revisione prosegue utilizzando il secondo sito di fill-finish; il relativo data package è sotto revisione. Il rischio CMC/manufacturing resta quindi centrale, ma la società continua a indicare invariata l’action date.